10 maladies rares que le cannabis peut traiter

Il existe des milliers de pathologies qui, du fait de leur rareté et complexité, ont fait l’objet de peu d’études. Le cannabis et composés cannabinoïdes peuvent fournir des solutions aussi complexes que ces maladies le sont. Des programmes de cannabis médical aident à découvrir des solutions et à les dispenser aux patients qui en ont le plus besoin.

On constate une prise de conscience croissante quant à la capacité du cannabis à soulager la douleur, les inflammations ou les maladies neurodégénératives, telles la maladie d’Alzheimer et de Parkinson. Mais le véritable potentiel du cannabis médical pour les maladies et les pathologies rares n’a pas encore été dévoilé. Qu’il s’agisse de la myasthénie grave ou de la maladie de Behçet, les patients méritent d’être honnêtement informés des nouveaux traitements à base de cannabis qui fonctionnent. Voyons ce que dit la recherche à ce jour.

1. Myasthénie grave

  • Une maladie auto-immune provoquant un affaiblissement progressif des muscles du squelette
  • Affecte environ 200 millions de personnes dans le monde

Les principaux signes et symptômes de myasthénie grave comprennent :

  • Vision floue ou double, paupières tombantes et expressions faciales limitées
  • Difficulté à mâcher, avaler et à parler
  • Difficulté respiratoire et faiblesse dans les bras, les doigts, les mains, les jambes et le cou

La myasthénie grave est causée par des anticorps qui attaquent les récepteurs nicotiniques de l’acétylcholine, bloquant la transmission normale d’acétylcholine, le neurotransmetteur responsable de la coordination des impulsions nerveuses avec le mouvement des muscles. Il n’y a pas de remède contre la myasthénie grave, mais certains médicaments anticholinestérasiques peuvent avoir de l’effet.

L’acétylcholinestérase étant l’enzyme qui dégrade l’acétylcholine, l’inhibition de la première peut effectivement augmenter le niveau de la seconde et ce, à la jonction neuromusculaire (où le nerf rencontre le muscle). Des niveaux plus élevés d’acétylcholine permettent la transmission de plus de signaux nerveux et l’amélioration de la réponse musculaire.

Diverses études ont démontré la capacité du THC à inhiber l’acétylcholinestérase et à réduire la vitesse de dégradation de l’acétylcholine. Un État américain, l’Illinois, a inscrit la myasthénie grave sur sa liste des pathologies autorisées et le docteur Allan Frankel, qui exerce en Californie,traite les patients souffrant de myasthénie grave avec un mélange de CBD et THC-A. Les résultats obtenus semblent favorables.

2. Sclérose tubéreuse complexe

  • Une maladie génétique rare qui provoque la croissance de tumeurs bénignes à l’intérieur du cerveau, des yeux et d’autres organes vitaux
  • Prévalence mondiale de 7 à 12 cas par 100.000
  • Habituellement diagnostiquée en bas âge ou pendant l’enfance

La sclérose tubéreuse complexe (STB) peut entraîner l’autisme, l’épilepsie, un retard du développement, des problèmes comportementaux et d’autres symptômes, lesquels varient considérablement selon les individus.

En cas de STB, des mutations génétiques altèrent l’expression de deux protéines : l’hamartine et la tubérine. Chez les personnes saines, ces deux protéines coopèrent pour contrôler les divers aspects de la croissance, de la division et de la mort cellulaire. Elles agissent également comme suppresseurs de la croissance tumorale. En cas de STB, ces deux protéines sont inhibées, ce qui permet une croissance cellulaire incontrôlée puis la formation de tumeurs.

Le système endocannabinoïde est profondément impliqué dans les cas de STB. Des recherches ont suggéré que les enfants atteints de STB montrent une expression anormalement élevée de récepteurs-CB1 lors du développement précoce du cerveau. Il a été suggéré quele SEC pourrait jouer un rôle crucial dans les processus liés à la division et la mort cellulaire.De plus, le CBD est un important antiépileptique qui peut aider lors des crises de STB.

Cependant, d’autres traitements sont également en cours d’élaboration. GW Pharmaceuticals a tout récemment reçu l’approbation de la FDA pour son spray Epidiolex à base de CBD pouvant être utilisé pour les épilepsies entraînées par les syndromes de Lennox-Gastaut et de Dravet. Alors qu’il s’agit d’une excellente avancée, laquelle pourrait ouvrir la voie vers d’autres traitements indispensables, ce médicament est toutefois critiqué par certains pour son prix élevé.

3. Maladie mitochondriale

  • Un groupe de maladies génétiques affectant les mitochondries, les « centrales énergétiques » des cellules
  • Prévalence mondiale de 11 à 12 par 100 000
  • Chez les enfants nés avec une maladie mitochondriale les symptômes apparaissent généralement à partir de l’âge de 10 ans

Une maladie mitochondriale est à l’origine de troubles neurologiques, de convulsions, de douleurs chroniques, d’une faiblesse musculaire, de troubles de l’ouïe et de la vision, de troubles de l’apprentissage, de maladies pluriorganes et de troubles respiratoires.

La reconnaissance de la capacité du cannabis à traiter les symptômes d’une maladie mitochondriale provient principalement des groupes de patients eux-mêmes. Ces derniers affirment que l’huile de cannabis améliore tout particulièrement la gestion des crises et réduit la douleur chronique. Dans l’État américain de Géorgie, la maladie mitochondriale est maintenant sur la liste des pathologies autorisées pour les patients se soignant au cannabis médical.

On pense que les capacités antioxydantes de certains cannabinoïdes pourraient aider directement à l’amélioration de la fonction mitochondriale. Plusieurs études ont analysé cette relation, mais la recherche n’en est qu’à ses débuts. On trouvera une analyse des études existantes dans l’article Cannabinoid receptor agonists are mitochondrial inhibitors (A. Athanasiou et al., 2007).

4. La maladie de Behçet

  • Une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque différentes parties du corps
  • Rare en Amérique du Nord et en Europe du Nord (1 par 15 000 à 1 par 500 000)
  • Plus courante dans certaines régions d’Asie et d’Afrique (2 par 1 000 en Turquie, le pays le plus touché)

La maladie de Behçet (BD) peut causer des lésions cutanées et génitales, un gonflement des articulations, une douleur chronique, un œdème dans le cerveau, des caillots sanguins et des anévrismes. On pense qu’une combinaison, non identifiée à ce jour, de facteurs génétiques et environnementaux sont la cause de cette maladie. Il n’existe aucun remède connu, mais les médicaments anti-inflammatoires peuvent apporter un certain soulagement. Des médicaments immunosuppresseurs sont également utilisés.

Plusieurs cannabinoïdes dont le THC et le CBD sont connus pour leur effet anti-inflammatoire, et certains patients américains ont signalé un soulagement subjectif des symptômes grâce à la consommation de cannabis. Aux États-Unis, l’État de l’Illinois a inclus la maladie de Behçet sur sa liste des pathologies autorisées.

5. La neuromyélite optique (maladie de Devic)

  • Une maladie auto-immune rare qui provoque une inflammation récurrente et une démyélinisation du nerf optique et de la colonne vertébrale
  • Prévalence mondiale de 1 à 2 par 100 000
  • Souvent confondue avec la sclérose en plaques (SEP), ce qui génère des difficultés à établir sa prévalence

La neuromyélite optique entraîne une perte permanente de la vision et du fonctionnement de la moelle épinière, pouvant conduire à une faiblesse musculaire, un manque de coordination et de contrôle intestin/vessie et à une perte de sensation.

La neuromyélite optique ressemble fortement à la SEP du fait de l’inflammation et de la démyélinisation du tissu nerveux. Cependant, la réponse auto-immune est différente. La neuromyélite optique peut provoquer une détérioration physique beaucoup plus rapide ; environ 30 % des malades meurent dans les cinq ans suivant le diagnostic. À l’inverse, la majorité des personnes atteintes de SEP peut espérer vivre une vie normale ou légèrement réduite. Comme pour la SEP, aucun remède pour la neuromyélite optique n’existe, mais certains médicaments peuvent soulager les symptômes.

Dans une étude de 2013 sur la douleur neuropathique et l’hypersensibilité résultant de la neuromyélite optique, on a constaté chez les patients, par rapport à des témoins sains, un fort niveau d’endocannabinoïdes 2-AG et d’anandamide. Les auteurs de l’étude en ont conclu que ces endocannabinoïdes étaient libérés dans des doses plus élevées chez les malades de neuromyélite optique et ce, afin de réduire la douleur et la sensibilité ainsi que de prévenir l’hyperalgésie.

6. Syndrome d’Ehlers-Danlos

  • Un groupe de maladies génétiques affectant la peau et les tissus conjonctifs des articulations
  • Prévalence mondiale d’environ 20 par 100 000

Le syndrome d’Ehlers-Danlos (SED) peut être la cause d’articulations hypermobiles et instables, d’une peau hyperélastique, d’une douleur chronique, de spasmes musculaires, de déformations de l’articulation et de la colonne vertébrale ainsi que de complications cardio-vasculaires. Le SED est causé par des mutations dans certains gènes clés, lesquels contrôlent l’expression des protéines, essentielles à la production de collagène.

Certains individus atteints du SED ont signalé de façon anecdotique un soulagement subjectif de la douleur neuropathique et des spasmes quand ils avaient recours au cannabis et à des traitements à base de cannabinoïdes. Le composé palmitoyléthanolamide (PEA) a également été utilisé pour gérer la douleur neuropathique provoquée par le SED et est disponible dans certains pays sous la marque PeaPure.

Bien qu’il ne soit pas un cannabinoïde classique, le PEA est connu pour son affinité avec les récepteurs GPR55 et GPR119, qui font partie du système endocannabinoïde. Il est également connu pour augmenter les effets de l’anandamide par effet d’entourage.

7. Pemphigus

  • Un groupe rare de maladies auto-immunes affectant la peau et les muqueuses, en particulier la bouche
  • La prévalence mondiale du pemphigus est estimée de 10 à 50 par 100 000
  • Certains groupes ethniques (en particulier les Juifs ashkénazes) sont plus touchés que d’autres

Le pemphigus provoque des démangeaisons, des cloques souvent douloureuses et des plaies qui peuvent se propager sur une grande partie du corps. Non traité, il peut causer des infections extrêmes, ce qui peut être fatal. Les traitements les plus courants comprennent plusieurs stéroïdes à forte résistance, y compris la prednisone, laquelle a de nombreux effets secondaires comme des perforations intestinales.

Le pemphigus est engendré par des anticorps pathogènes attaquant une protéine appelée desmogléine. Sans cette protéine, les cellules épithéliales ne peuvent pas adhérer normalement les unes aux autres et la peau et les membranes muqueuses se détachent progressivement.

Les traitements à base de cannabis se sont révélés efficaces contre plusieurs maladies auto-immunes affectant la peau, tel le psoriasis et l’épidermolyse bulleuse. En général, ce sont les récepteurs CB₂ qui interviennent dans les effets immunologiques et anti-inflammatoire des cannabinoïdes – et ces récepteurs sont fortement concentrés dans l’épiderme.

De plus, les traitements cannabinoïdes (en particulier les crèmes et onguents topiques) peuvent également avoir des effets antibactériens, antiviraux et antifongiques importants qui aident à prévenir une infection secondaire. Pour lutter contre le pemphigus, de nombreuses demandes de brevet pour des topiques à base de cannabis ont été soumises. On notera également l’existence de plusieurs rapports (non confirmés) de patients présentant un soulagement de leurs symptômes.

8. Myoclonie diaphragmatique

  • Une pathologie extrêmement rare qui provoque des spasmes rapides et involontaires du diaphragme
  • Seulement 50 personnes dans le monde ont été diagnostiquées à ce jour
  • Également connue sous le nom de syndrome de la danseuse du ventre

La myoclonie diaphragmatique engendre des contractions du diaphragme, entre 35 et 480 fois par minute, ce qui provoque un effet antispasmodique et des ondulations rappelant une danseuse du ventre. Cette maladie extrêmement rare peut être causée par des troubles nutritionnels, un dysfonctionnement du système nerveux central ou périphérique, des médicaments et même éventuellement l’anxiété.

Cette maladie n’est pas considérée comme fatale, mais elle provoque un inconfort et des difficultés à respirer et à manger. Il n’existe pas de traitement pharmaceutique courant, mais les symptômes peuvent être rapidement soulagés en bloquant temporairement le nerf phrénique, lequel passe le long des poumons pour atteindre le diaphragme.

Dans un cas célèbre, un jeune homme souffrant d’une myoclonie diaphragmatique, Chaz Moore, a déclaré avoir constaté que le cannabis médical était le seul traitement efficace pour ses symptômes. En raison de sa rareté extrême, peu de recherches sur la maladie existent. Cependant, des cannabinoïdes aux effets antispasmodiques et anticonvulsivants, tel que le CBD, sont susceptibles d’être du plus grand intérêt.

9. La maladie périodique (fièvre méditerranéenne familiale)

  • Un trouble inflammatoire héréditaire qui affecte particulièrement la poitrine, l’abdomen et les articulations
  • La prévalence mondiale est estimée de 10 à 50 par 100 000 ; la prévalence des zones les plus touchées peut atteindre 500 sur 100 000 (1 par 200)
  • Elle affecte surtout les populations méditerranéennes, en particulier les Arméniens, les Grecs, les Italiens et les Juifs séfarades

La fièvre méditerranéenne familiale (FMF) provoque des crises de douleur, de la fièvre et une inflammation dans la poitrine, l’abdomen et les articulations, lesquelles durent plusieurs heures et se répètent par intermittence. Chez 90 % des patients, les premières crises se produisent à l’âge de 18 ans et sont diagnostiquées vers 20 ans.

La FMF est considérée comme étant causée par des mutations des gênes qui contrôlent l’expression d’une protéine connue sous le nom de pyrine, laquelle est profondément impliquée dans la régulation des processus inflammatoires. Les analgésiques, les AINS et certains autres médicaments, y compris la colchicine, peuvent, dans une certaine mesure, aider.

En 1997, le cannabis a été décrit pour la première fois comme traitement possible de la FMF. Un essai transversal à double insu et contrôlé par placebo mené sur un seul patient atteint de FMF a révélé que le THC permet de réduire considérablement le besoin d’analgésiques à base d’opiacés. Mais, il ne semble pas que d’autres recherches aient été effectuées.

10. Le syndrome CDKL5

Une maladie génétique extrêmement rare et récemment découverte qui provoque de graves crises, des retards du développement, une scoliose, une microcéphalie, une limitation du contrôle moteur et de la parole ainsi que diverses autres anomalies. Elle est associée à des mutations du gène CDKL5, situé sur le chromosome X.

Jusqu’à présent, on en sait très peu à propos de cette pathologie et aucune recherche officielle sur le cannabis en tant que traitement potentiel n’a été faite. Cependant, plusieurs familles d’enfants malades auraient constaté de grandes améliorations suite à la consommation de CBD. En 2014, le contrôle musculaire, le contact visuel, l’éveil et l’état général d’une enfant âgée de 11 mois se seraient améliorés suite aux effets du CBD.

En 2016, Harper Elle Howard, alors âgée de 6 ans, a perdu son combat contre le CDKL5. À seulement deux semaines, sont apparues chez la fillette des crises mettant sa vie en danger, lesquelles n’ont pas pu être traitées par la médecine conventionnelle.

Le traitement avec du CBD avait entraîné une baisse rapide et spectaculaire des crises et permis à Harper d’avoir un développement proche de la normale pendant plusieurs années. Mais cette bataille pour une vie normale s’est avérée trop difficile pour la fillette – quoique son histoire ait directement inspiré, dans une demi-douzaine de pays, des modifications de la législation concernant le cannabis médical.

Bien sûr, il ne s’agit pas ici des seules maladies rares qui pourraient bénéficier du cannabis. Il existe de nombreuses pathologies et maladies que celui-ci peut être en mesure d’accompagner et pour lesquelles des recherches plus poussées sont nécessaires. La mucoviscidose n’en est qu’un exemple. Bien qu’il n’existe pas vraiment d’études pour démontrer l’efficacité du cannabis ou comment il pourrait exactement aider, la communauté médicale y pense.

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    Sanjai Sinha

    Dr Sanjai Sinha est membre du corps enseignant du Centre médical Weill Cornell de New York où il reçoit des patients, enseigne aux médecins résidents et aux étudiants en médecine et fait de la recherche en services de santé. Il prend soin d’éduquer ses patients et pratique la médecine fondée sur les preuves. Son grand intérêt pour l’examen médical est nourri de ces passions.
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